FDA 授予腱鞘巨细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物名额

第一三共与 Plexxikon 月，新泽西州 FDA 授予 Pexidartinib 关键性治疗法口服参赛权，用做缝合将与功能受到限制或危重症潜在每况愈下方面的腱鞘金龟卵巢（TGCT）治疗法。TGCT 是一种引人注目的、通常非白血病的，它阻碍滑膜中都央线关节、滑囊及腱鞘，引致肿胀、疼痛、僵硬及受阻碍关节或四肢运动能力降低。

据估计，每年每 100 所到之处中都会发生 11 例腱鞘金龟卵巢发生率。患儿通常在 20 岁至 50 岁确诊，这有所不同腱鞘金龟卵巢的类型，女性发生这种的必要性是男性的两倍。在此之前，尚无未获 FDA 批准的系统性治疗法口服用做腱鞘金龟卵巢的治疗法。

手术是在此之前腱鞘金龟卵巢的主要治疗法形式

「手术是腱鞘金龟卵巢的主要治疗法形式，但对于散布形式的该疾病患儿，更难以缝合，并且有高的复发率，引致多种复杂的手术，甚至使一些患儿截肢，」第一三共监督副监督官全球性开发总监、医学博士、哲学博士 Ghazzi 称之为。

「我们很高兴 FDA 预见腱鞘金龟卵巢仍未考虑到的治疗法供给，我们期望与 FDA 紧密联系，加快这种用做腱鞘金龟卵巢患儿的潜在非手术治疗法口服的开发。」关键性治疗法口服参赛权的授予基于一项 1 期研究者扩展表头的结果，该研究者目的评价 Pexidartinib 的实用性与有效性。

「在我们正在进行的 1 期研究者中都所观察到的鼓动给予了初步的概念验证，即在一些腱鞘金龟卵巢患儿中都，使用 Pexidartinib 特异性消除 CSF-1R 可能会安全、发挥作用降低财政负担，为推进该口服直接进入 3 期临床试验给予了论据，」 Plexxikon 首席监督官、哲学博士 Bollag 称之为。

「在我们作出贡献开发能够解决引人注目疾病如腱鞘金龟卵巢仍未考虑到医疗供给的新型靶向治疗法口服中都，这次的关键性治疗法口服参赛权代表了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期研究者 ENLIVEN 在此之前正在招募有病征，且手术缝合将与功能受到限制或危重症潜在每况愈下方面的腱鞘金龟卵巢患儿。

查看编码形式地址

编辑： 冯志华